原標題：小眾“救命藥”亟待建立長效供給機制

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最近，一款用于治療腎上腺皮質功能減退癥等病癥的激素類藥物——醋酸氫化可的松，零售端價格一度出現大幅上漲。記者深入該藥在國內唯一的生產商調查發現，生產工藝轉換、市場需求量偏小以及部分零售端囤積居奇是價格上漲主要原因。專家及業內人士認為，小眾“救命藥”這些年頻頻“喊救命”，亟待妥善處理好市民用藥與醫藥市場化的關系，為小眾“救命藥”建立起長效供給機制。

社會反饋藥價應聲而落

作為一種激素類藥物，醋酸氫化可的松需要患者長期穩定服用。因此，患者對價格變動十分敏感。

多位患者反映，去年，醋酸氫化可的松100片一瓶裝的價格還不到100元，近期價格卻快速上漲，一度漲至800多元且一瓶難求。同期上漲的還有一瓶30片裝的產品，盡管還能在網上購買到，但價格也普遍在200元上下。與此同時，市面上出現了每盒7片裝新產品，折合單價在每片30元左右，相比去年每片不足1元漲幅較大。如果患者按每天1片劑量服用，每月下來近千元的確有不小支出。

記者調查發現，市面上醋酸氫化可的松藥品由天津信誼津津藥業有限公司生產。在國家藥品監督管理局檢索也印證了這一點：盡管擁有醋酸氫化可的松原料藥批文的藥企有多家，但從事醋酸氫化可的松片生產的僅有津津藥業一家。津津藥業這幾年不斷擴大再生產，已成為國內重要的甾體皮質激素、性激素原料藥的制藥生產企業。

在藥廠走訪中，公司負責人向記者介紹，公司從事氫化可的松原料藥的生產，產量占到國內約70%，每年生產的絕大部分用于出口，少量留在國內使用，占總產量的比例不大。

“我們了解到，國內使用該藥的患者在2萬人到3萬人，現有產量是能夠滿足患者需求的。”他介紹，每瓶30片及100片裝的老款產品停產后，市面上銷售的大都為零售商自身庫存，目前公司正式對外出售的為每盒7片裝。

公司銷售經理坦言，他們近期的確接到了一些患者關于價格上漲的反映，也在與零售商溝通，但分散在全國各地的零售商囤積居奇藥廠難以左右。

除了已經停產的老款，新款每盒7片裝的單價漲幅不小。對此，公司負責人解釋稱，近年來，供給國際市場的醋酸氫化可的松的生產工藝已由發酵逐漸轉為合成，成本更低。但在國內由于僅有發酵工藝的藥物生產批文，面向國內的產品只能繼續維持發酵工藝，再考慮到發酵工藝本身的高成本及原材料漲價，因此成本出現大幅上漲，這也是更新藥品包裝并調整價格的直接原因。

在收到社會各界反饋后，公司決定盡快調整藥品價格，履行社會責任。在5月29日，天津市醫療保障局發布通知公告，經國家有關部門進一步約談，醋酸氫化可的松片和原料藥生產企業承諾下調醋酸氫化可的松片價格，7片裝價格降至13.3元。

多重原因致藥企研發生產意愿低

不只是醋酸氫化可的松，其實這些年，“救命藥”價格暴漲甚至缺貨的情況屢次出現。尿崩癥患者常用藥——鞣酸加壓素注射液，曾經一年漲價7倍；兒童急性淋巴細胞白血病“救命藥”巰嘌呤片出現過大范圍缺貨……對不少患者來說，“救命藥”與其缺貨，漲價也勉強可以接受，畢竟疾病不等人。

“救命藥”頻喊“救命”，這其中有多重問題值得深思。不少“救命藥”針對的往往是罕見病，整個社會總體用藥量小，價格及供應受個別藥廠影響較大。以醋酸氫化可的松為例，津津藥業2022年生產的醋酸氫化可的松整體銷售額僅幾百萬元，由于是國內唯一生產商，這一銷售額就可以左右整個市場價格變動。

而且，小眾“救命藥”通常研發難度大、周期長、回報低，很多藥廠不愿投入。天津醫科大學總醫院主任藥師李正翔說，在已知的數千種罕見病中，有應對治療藥物的不超過400種。制造周期長、成本高昂、市場回報率低，造成醫藥企業主動研發動力不足，這就導致罕見病絕大部分患者面對疾病，要么無藥可醫，要么擔心市場缺貨，缺少穩定的長期供應。

與此同時，部分小眾“救命藥”用藥尚未引入國內或未納入醫保，治療費用普通家庭難以承受。記者調查發現，尚有部分小眾“救命藥”新藥未進入國內，國內患者要用上需花費高昂的費用。如治療法布雷病的一款特效藥物暫未引入國內，網傳跨國購買藥物一年花費高達20萬美元；全球首個用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物諾西那生鈉注射液，2019年該藥首次進入國內市場的價格高達70萬元一支，直到納入醫保才大幅降價。

建立長效供給機制為生命兜底

小眾“救命藥”面向的單一病種患者并不多，但以我國總人口基數，加之對患者家庭造成的負擔，實際受影響群體不小。因此，加強用藥機制革新，對保障人民生命健康權，有著極其重要的意義。

李正翔等專家認為，小眾“救命藥”用藥問題不是簡單的商業問題，如果純從經濟利益角度看，其研發用藥進程勢必緩慢。因此，一方面應積極加快打通進口藥品渠道，為更多患者帶來生命延續希望；另一方面應加強立法保障和政策引導，通過加快納入醫保、研發稅租減免等方式，鼓勵醫藥企業或研究機構研發生產，解決研究乏力難題。

國家相關部門也在為拓寬“救命藥”渠道，降低群眾用藥支出想方設法。近年來，國家醫保局采取醫保談判、集中帶量采購、改革居民慢性病保障方式等多種措施，持續減輕群眾看病就醫負擔。國家醫保局副局長李滔說，5年來，國家醫保目錄累計新增618種藥品，涵蓋腫瘤、心腦血管疾病、罕見病、兒童用藥等臨床治療領域。

為提高藥品可及性，國家醫保局聯合國家衛生健康委出臺談判藥品“雙通道”等政策，支持目錄落地實施。截至2022年12月底，全國已經有20.9萬家定點醫院和藥店配備目錄談判藥品。國家組織集采333種藥品平均降價超50%，集采心臟支架、人工關節等8種高值醫用耗材平均降價超80%，連同地方聯盟采購，累計減負約5000億元。

國家醫保局持續推進醫藥集中帶量采購的擴面提質，從國家層面看，2023年已開展第八批藥品集采，接下來還將開展第四批高值醫用耗材集采，主要針對眼科人工晶體和骨科運動醫學類耗材，并將適時開展新批次藥品集采。從地方層面看，將重點對國家組織集采以外的化學藥、中成藥、干擾素以及神經外科耗材、體外診斷試劑等開展省際聯盟采購。

還有專家表示，雖然目前中央和地方都有醫藥儲備，但儲備的大都是災情、疫情、突發事故、地方常見病防治和戰略儲備所需的藥品及醫療器械。很多“救命藥”暫不在國家醫藥儲備范圍內。所以，有必要修改完善《國家醫藥儲備管理辦法》，將小眾化的“救命藥”和經常供應緊張的常用藥納入國家醫藥儲備范圍，通過政府補貼等形式，維持相關藥品正常生產和日常儲備。（記者 毛振華 郭方達 天津報道）

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責任編輯：Rex_21