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俄羅斯希望通過基因編輯讓5對先天耳聾夫婦生出正常的孩子

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最近俄羅斯的一把“火”再次將基因編輯推上風口浪尖甚至使其成為“眾矢之的”。

據英國《新科學家》雜志網站報道,俄羅斯生物學家Denis Rebrikov透露,他希望通過基因編輯技術讓5對來自本國的先天耳聾夫婦生出聽力正常的孩子。

如果僅從治愈遺傳性耳聾這個角度考慮,這則新聞確實很振奮人心。

遺傳性耳聾是由于基因和染色體異常所致的耳聾,目前是世界一大難題。在每1000個新生兒中就有一位患有先天性耳聾,其中60%以上是由遺傳因素引起的,遺傳性聾的群體發病率已超過27/1000,在所有耳聾病人中,遺傳性聾約占50%。

GJB2基因是導致遺傳性耳聾的常見基因之一,該基因突變屬于常染色體隱性遺傳,這也就意味著兩個攜帶該突變基因的正常父母有概率會生出一個患兒。孩子耳聾還是不耳聾是由兩個等位基因決定(A和a,A是顯性的,a是隱性的),兩個等位基因一個來自父親,一個來自母親,生育的時候父母各自隨機出一個等位基因“拼成”孩子的一對等位基因。舉個例子:

父母中只要有一個不攜帶該突變基因(AA+AA/Aa/aa)——孩子100%正常;

父母均攜帶該突變基因(Aa+Aa)——孩子75%正常;

父母中一個攜帶該突變基因而一個耳聾(Aa+aa)——孩子50%正常;

父母均耳聾(aa+aa)——孩子0%正常

因此,Rebrikov想通過基因編輯胚胎來改變這一現狀,他所采用的基因編輯技術與賀建奎的一樣,即CRISPR/Cas9。

CRISPR/Cas9是生命進化歷史上,細菌和病毒進行斗爭產生的免疫武器,簡單說就是病毒能把自己的基因整合到細菌,利用細菌的細胞工具為自己的基因復制服務,細菌為了將病毒的外來入侵基因清除,進化出CRISPR-Cas9系統,利用這個系統,細菌可以不動聲色地把病毒基因從自己的染色體上切除,這是細菌特有的免疫系統。

微生物學家掌握了細菌擁有多種切除外來病毒基因的免疫功能,在這種原理的指導下,科學家后來創造了對一種蛋白Cas9的操作技術,并先后對多種目標細胞DNA進行切除。這種技術就是CRISPR/Cas9基因編輯,之后迅速成為生命科學最熱門的技術。

Rebrikov計劃使用這種技術在上述5對夫婦的體外受精胚胎中切除GJB2基因突變,從而使這些胚胎孕育出的嬰兒獲得正常的聽力。

這一點在技術上是完全可行的,但是在醫學和倫理道德上遭到了業內專家的一致反對,并招致猛烈的抨擊。

專家們給出的的理由是:目前絕大多數的遺傳疾病可以通過體外受精、篩選胚胎的方法來預防,不需要進行基因編輯。并且,CRISPR技術用于這類案例的風險大于益處

首先,CRISPR基因編輯技術的脫靶問題不解決,直接進行人類胚胎改造并試圖產生嬰兒的任何嘗試都存在巨大風險。

其次,這些不確定的的可遺傳的遺傳物質改造,一旦作出活人就不可避免的會混入人類的基因池,將會帶來什么樣的影響,沒有人能預知。

最后,基因編輯嬰兒的健康是否與常人一樣,短時間內難以證明,他們的后代將受到怎樣的影響也不得而知。并且程序不正義和將來繼續執行帶來的對人類群體的潛在風險和危害是不可估量的。

例如,去年11月誕生的基因編輯雙胞胎被敲除的基因為CCR5,雖然這一基因的缺失能讓這對雙胞胎姐妹抵抗HIV感染,但她們的健康也將遭到巨大威脅。

研究發現,CCR5蛋白能調動關鍵免疫細胞對抗肺部病毒,如果沒有這個基因,這一防御系統就會潰敗,CCR5-Δ32 缺失的人死于流感的風險是普通人的4倍;在多發性硬化癥患者中,CCR5-Δ32缺失群體過早死亡的概率是沒有這一突變群體的2倍;此外,還發現缺失 CCR5 基因的人壽命將縮短。

而對GJB2基因進行編輯或許會讓失聰的父母誕下聽力健康的孩子,但是這些孩子的身體狀況是否又會因這一基因的缺失而遭受重大風險,誰都不能擔保!

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責任編輯:Rex_08

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