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2023年1月12日，發表在《Science Advances》上的一項最新研究中，來自美國俄勒岡州立大學藥學院的研究團隊在動物模型中證明了使用脂質納米顆粒和mRNA結合治療罕見遺傳性失明的可能性。

脂質是脂肪酸和類似的有機化合物，包括許多天然油和蠟。納米顆粒是一種微小的物質，大小從十億分之一米到千億分之一米不等，而mRNA負責向細胞傳遞制造特定蛋白質的指令。

在這項研究中，研究團隊開發了能夠穿透神經視網膜并將mRNA遞送給感光細胞的納米顆粒，以使脂質納米顆粒能夠攜帶遺傳物質到達視網膜所在位置。在小鼠和非人類靈長類動物的實驗中，研究人員發現，攜帶遺傳物質的脂質納米顆粒能夠穿過眼睛中的屏障，到達神經視網膜，在那里光被轉化為電信號，然后由大腦將其轉化為圖像，從而使感光細胞功能恢復正常。

研究團隊表示，這項研究為當前遞送方式的局限性提供了新的解決方案。

論文鏈接：//www.science.org/doi/10.1126/sciadv.add4623

注：此研究結果摘自《Science Advances》，文章內容不代表本網站觀點和立場，僅供參考。

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責任編輯：Rex_13